Ígéretes magyar Alzheimer–gyógyszer hozhat áttörést a gyógyulásban

Dr. Puskás László kutató-professzor szerint még ugyan korai erről beszélni, de tény, hogy régóta az APERUS Pharma Zrt. Q134R nevű, Alzheimer-kór elleni kismolekulája az első olyan gyógyszerjelölt Magyarországon, amely ilyen messzire jutott a hazai gyógyszerkutatásban.

Álmom olyan új gyógyszerhatóanyag felfedezésének és kifejlesztésének koordinálása, amely az eddig gyógyíthatatlan betegségben szenvedők gyógyulását vagy jobb életminőségét eredményezi

– mondta a Portfolio-nak Dr. Puskás László professzor.

Az Alzheimer-kór az agy progresszív, degeneratív, neurológiai betegsége, a demencia leggyakoribb formája, az esetek 60-70%-áért felelős. Jellemzően 65 éves kor fölött jelentkezik, velejárója a szellemi leépülés, mivel ebben a betegségben az egészséges agyszövet degenerálódik, elsorvad. Jelenleg, az intenzív kutatás ellenére, az Alzheimer-kór kezelésére nem áll rendelkezésre hatékony terápia, csak olyan kezelések, amelyek segítségével egyes Alzheimer-kóros betegek életminősége csak korlátozott mértékben javítható. Jelenleg több millió dolláros költségen több száz olyan kutatás folyik a világban, amely az Alzheimer-kór lefolyásának lassítására szánt gyógyszerjelöltek alkalmasságát vizsgálja.

Magyar viszonylatban elképzelhetetlenül nagy pénzügyi források kellenek ahhoz, hogy egy-egy gyógyszerjelölt egyáltalán kilépjen a preklinikai fázisból és a hazai kutatást a magyar cégek finanszírozni tudják. Dr. Puskás László és csapata azonban megmutatta azt, hogy ez mégsem teljesen lehetetlen, jelenleg is itthoni befektetőkkel finanszírozzák a projektet, és a közeljövőben egy 10 millió eurós tőkebevonást terveznek.

Több ponton támadja a betegséget

A világban jelenleg folyó több száz Alzheimer-kór elleni kutatás többsége az agyban keletkező úgynevezett plakkok, lerakódások felszámolására koncentrál, amely megközelítés mára már nem bizonyul elegendőnek.

A Q134R molekula ezzel szemben újszerű és eredeti hatásmechanizmusával a betegség hátterében húzódó folyamatok befolyásolásával megállíthatja a betegség előrehaladását és jelentősen javíthatja a betegek gondolkodási képességét is.

Míg a korábbi gyógyszerjelöltek csak egy támadásponton működtek és valamennyi sikertelennek mutatkozott, a Puskás doktor és munkatársai által kifejlesztett molekula egyedi módon, három támadásponton fejti ki hatását:

• megvédi a neuronális sejteket az elhalástól (sejtvédő hatás)
• megakadályozza az agyi gyulladási folyamatokat (gyulladáscsökkentő hatás)
• memóriajavító tulajdonsággal rendelkezik (kognitív javító hatás)

A több éves laboratóriumi, élő állatokon végzett kutatások során bebizonyosodott, hogy a molekulának nincs toxikus mellékhatása, amit ezután a humán vizsgálatok is megerősítettek. Az OGYÉI által engedélyezett I.a fázisú klinikai vizsgálatot egészséges önkénteseken, egyszeri adagolással végezték. A 2017 elején befejeződött vizsgálat eredményei alapján a Q134R biztonságosnak bizonyult, alkalmazása során mellékhatásokat nem tapasztaltak.

A jövőben az egészséges alanyokon végzett klinikai vizsgálatokat az I.b fázis során többszöri adagolással folytatnák, majd a II. fázis alatt már Alzheimer-kórral diagnosztizált idős önkéntesek bevonásával végeznének egyszeri, majd legalább pár héten, hónapon át tartó, többszöri adagolással járó vizsgálatokat.

Ezeknek a kutatásoknak a célja a gyógyszerjelölt biztonságosságának, majd hatásosságának vizsgálata, a leghatékonyabb kezelési dózis kiválasztása, illetve a betegségre jellemző biomarkerek kutatása.

Az Aperus Pharma célja, hogy biztató eredmények esetén lehetőleg legalább a II. fázis végéig eljuttassa hazánkban a Q134R molekula klinikai vizsgálatát.

Ezen túlmenően a III. fázis – amely egy általában akár 1000 fő bevonásával zajló, 2-3 éves, több központú vizsgálat – erőforrásigényei már oly magasak, hogy ennek lebonyolítására általában csak nagyobb gyógyszeripari vállalatok képesek.

A kutatások eredményessége a megfelelő források – anyagi lehetőség és idő – rendelkezésre állásán múlik. A hatásos molekula megtalálásának pillanatától több év, néha évtized telik el annak gyógyszerként való forgalmazásáig és ez is csak abban az esetben történik meg, ha valóban bizonyítható annak hatásossága súlyos mellékhatások nélkül.

Amerikai szál

Az idegsejtek védelmében szerepet játszó folyamatokat a Kentucky Egyetemen a terület egy elismert kutatója, dr. Christopher M. Norris professzor is tanulmányozza egy nagy amerikai alapítvány (Alzheimer's Drug Discovery Foundation – ADDF) és egy nívós nemzeti pályázat (National Institute of Health, NIH) támogatása keretében. Norris a Kentucky Egyetem orvostudomány karának farmakológiai és táplálkozástudományi tanszékének professzora, és tagja a Sanders-Brown Center on Aging intézetnek (USA egyik vezető öregedéskutató intézete). Fő kutatási területe a különböző, neurodegeneratív betegségekben, ezen belül is elsősorban az Alzheimer-kór kialakulásában is szerepet játszó folyamatok tanulmányozása.

A projekt első eredményeiről 2017-ben Bécsben megrendezett 13th International Conference on Alzheimer’s and Parkinson’s Diseases (AD/PD 2017) konferencián számolt be a csapat egy előadás keretében, amelyet azóta több követett és a nemzetközi publikáció is elkészült.

Mára látható, hogy az egyetemen több éve folyó, kutyákon végzett kísérletek a gyógyszer hatásosságával kapcsolatosan ígéretes eredményeket mutatnak. A fejlesztés következő lépéseként folytatódhatnak a humán vizsgálatok, melyek során a hatóanyag különböző dózisainak egyszeri és többszöri adagolásával először egészséges, majd Alzheimer-kórban szenvedő önkéntesek bevonásával a cél az ideális dózis meghatározása lesz, illetve a hatóanyag biztonságosságának és hatásosságának további vizsgálata és igazolása is szükséges.

Az amerikai partner szerint a Q134R felfedezése a korábbi gyógyszerjelöltekkel szemben nemcsak új terápiás útvonalakat határoz meg az Alzheimer-kór elleni küzdelemben, de egyben új lehetőségeket is teremt a neurodegeneratív megbetegedések jobb megértésére és lehetséges kezelésére.

A gyógyszerjelölt továbbfejlesztésére dr. Puskás László vezetésével 2018-ban projekttársaság jött létre APERUS Pharma Zrt. néven. A társaság saját tőkéje meghaladja a 700 millió forintot és a társaságtól kapott adatok alapján a projektre eddig összesen több, mint 7 millió eurót költöttek. A társaság célja a Q134R klinikai vizsgálatainak és a kapcsolódó kutatások menedzselése, majd az eredmények értékesítése egy globális gyógyszercég részére. A társaság többségi tulajdonosa a dr. Puskás László által alapított és vezetett AVIDIN Kft., mely széles körű nemzetközi tudományos és ipari kapcsolatokkal rendelkezik a gyógyszerkutatás területén.

Dr. Puskás László mellé pénzügyi és szakmai partnerek is csatlakoztak a projekt megvalósítására. Jutasi Zoltán (NAVIGATOR Investments Zrt.) és Hégely Sándor (Hégely Holding Kft.) pénzügyi befektetőként a projekt finanszírozásáért, üzleti ügyeiért felel, míg dr. Pomozi István (Drem Kft.) befektetése mellett a szakmai csapatot erősíti a Zrt. igazgatóságában. Jelenleg a tulajdonosok célja a kutatás folytatásához szükséges források előteremtése.

A cikk megjelenését az APERUS Pharma Zrt. támogatta.