elte Málnási-Csizmadia András
Gazdaság

A világon egyedülálló konstrukcióval készül a piacra egy új magyar gyógyszerjelölt

Csiki Gergely
Minden idők legnagyobb gyógyszerfejlesztési és licensz szerződését kötötte meg a Motorpharma nevű magyarországi spinoff cég egy amerikai szakmai tőkebefektető céggel - értékelte a Portfolio-nak adott interjúban Málnási-Csizmadia András alapító a kutatócsapatával kifejlesztett - a krónikus izomgörcsre megoldást jelentő - molekula fejlődésének legújabb mérföldkövét. A világon emberek millióinak életét könnyítheti meg a már 40 országban nemzetközi szabadalmi bejelentéssel rendelkező hatóanyag, ha a piacra kerül, az addig vezető úton azonban vannak még fontos állomások. A nemzetközi porondon is elismert külföldi szakemberek által alapított amerikai Aditum Bioval most megkötött befektetői megállapodásnak köszönhetően biztosított a klinikai fázisok finanszírozása, általánosságban igaz az ugyanakkor - mint megtudtuk a kutatótól -, hogy a bukás bármikor benne lehet egy szerben, ha például a humán tesztelésben előjön mellékhatás. A szakemberrel beszéltünk a világot uraló biotechnológiai forradalomról, a gyógyszerfejlesztésben zajló gyökeres átalakulásokról, arról, hogy mikor lehet a gyógyszerjelöltből végül regisztrált készítmény és hogy milyen távlati tervei vannak a magyar vállalkozásnak.

Egy év telt el azóta, hogy a Cell nevű élettudományi lapban megjelent a tudományos közlés a forradalmi magyar gyógyszerjelöltről, amely a stroke és más idegrendszeri sérülések után gyakran fellépő tartós izomgörcsök kezelését célozza. Mi történt azóta a kutatócsapattal?

Július 13-án megkötöttük a hazai akadémiai szféra eddigi legnagyobb gyógyszer szabadalom-hasznosítási szerződését, ami millió dolláros nagyságrendet ér el. Erre alapozva

minden idők legnagyobb gyógyszerfejlesztési és licensz szerződését kötötte meg a Motorpharma nevű cégünk egy amerikai szakmai tőkebefektető céggel,

melynek jelentősége abban is rejlik, hogy egy olyan struktúrát alakítunk ki ezzel a céggel közösen, amely az USA-ban is egy új trendet indít el, és ennek az úttörői leszünk. A mi

fejlesztésünk finanszírozása az új „technológia-vezérelt gyógyszerfejlesztési formában” az első Európában,

míg világ szinten is csupán a hetedik.

elte Málnási-Csizmadia András

Lépjünk egyet-kettőt hátra és mondjuk el az olvasóknak, hogy egyáltalán milyen betegségre ad az új molekula?

Jelenleg nincsenek hatékony izomgörcsoldók, a mai szerek a betegek kétharmadánál hatékonytalanok ugyanakkor idegrendszeri mellékhatásokat okozhatnak. A krónikus izomgörcs óriási egészségügyi probléma, mert a stroke, a sclerosis multiplex, gyermekeket érintő Cerebrális parézis, a Parkinson-kór, és traumatikus agyi- és gerincsérülések esetében a betegek 33-90 százalékánál néhány héten-hónapon belül kialakul egy nagyon súlyos izomgörcs, ami teljesen megnyomorítja az életüket. Emiatt sokszor nagy fájdalmakat élnek át ezek az emberek.

Európában több mint 3 millió, az USA-ban 2,2 millió ember szenved krónikus izomgörcsben,

amelynek társadalmi költsége az Egyesült Államokban összemérhető a kardiovaszkuláris betegségek társadalmi költségével, eléri a 200 milliárd dollárt.

Ebben már benne van az összes ápolási költség is?

Igen és annak a hatása is, hogy az ilyen betegek örökre kiesnek a munkából, otthoni ápolásra szorulnak, folyamatos felügyeletre, személyzettel történő gondoskodásra. Emellett a görcsöknek súlyos szövődményei lehetnek, hiszen például az alapvető tisztálkodási funkciókat sem tudják önállóan ellátni.

motorpharma potencial

Mitől különleges MPH-220 izomrelaxáns gyógyszerjelölt, amely magára vonta a nemzetközi befektetők érdeklődését is?

Átütő sikert értünk már el eddig is ezzel a szerrel. Kutatócsapatunk felfedezte, hogy a krónikus izomgörcsöket közvetlenül az izom összehúzódásért felelős fehérje gátlásával rendkívül hatékonyan lehet oldani. Kifejlesztettük az MPH-220 gyógyszerjelöltet, amely közvetlenül az izomösszehúzódásért felelős enzimet gátolja, ezáltal relaxálja a görcsös izmot. Ezen közvetlen hatás miatt gyakorlatilag minden esetben működik, és nem okoz a hatásmechanizmusából eredő mellékhatásokat, - ellentétben a meglévő gyógyszerekkel, amelyek az idegrendszeren keresztül hatnak, ezért a páciensek kétharmadán nem segítenek valamint jelentős neurológiai, pszichiátriai és kardiovaszkuláris mellékhatásokat okozhatnak.

Az a bizonyos tudományos áttörés

A miozinoknak rengetek típusa van, melyek közül az egyik legjelentősebb család a kettes típusú miozin, amely további 4 kategóriába osztható, a szívizom, vázizom, simaizom, illetve az ún. nemizom miozinokra. Ezek a típusok számos élettani folyamatot befolyásolnak, így helytelen működésük esetén több betegséget idézhetnek elő. Málnási Csizmadia András vezette csoport ezen miozinok kutatásával foglalkozik 20 éve és a 4 évvel ezelőtt szintetizált MPH-220 molekulájukkal óriási tudományos áttörést értek el. Ez a gátlószer azért különleges, mert specifikusan a vázizom miozinra hat, a szívet és a többi miozin típust nem befolyásolja. A jelentős tudományos áttörést az jelentette, hogy a gyógyszerfejlesztés során meg tudtunk célozni a miozin molekulán belül egy kis atomcsoportot, ameyben különbözik a vázizom miozin az összes többitől, így specifikusan, csak a vázizom miozinhoz kötődik a kifejlesztett MPH-220 molekula.

A tudományos siker tehát megvan, megvolt, de hogyan lesz ebből gyógyszer, hogyan indul el az egyetemi kutatás a piaci hasznosítás felé?

A hatóanyagot nemzetközi szabadalmi bejelentés védi a világ több mint 40 országában,

amelynek licensz szerződését 2021. július 13-án írta alá a Motorpharma Kft. gyógyszerfejlesztő startup cég, melynek én vagyok az alapító tulajdonosa, a szabadalom tulajdonosaival, a Printnet Kft.-vel és az Eötvös Loránd Tudományegyetemmel. A megállapodás eredményeként mostantól a Motorpharma cégé minden hasznosítási jog, ezért cserébe jelentős összeget fizetett a két korábbi tulajdonosnak. A Motorpharma nevű céget azért hoztuk létre, hogy a korábban keletkezett, és az újonnan beadott szabadalmakat a nemzetközi trendeknek megfelelő módon hasznosítsuk, a vállalkozás gyakorlatilag egy fejlesztési és hasznosítási cég.

A cél, hogy ezen keresztül csatornázzuk be a befektetőket a különböző projektekre, jelen esetben erre az új molekulacsaládra.

elte Málnási-Csizmadia András

Mikor érkeztek meg az első nemzetközi befektetői érdeklődők?

A tavaly októberben megjelent Cell-tanulmányt követően. A megjelenés másnapján megkeresett az egyik legjelentősebb amerikai szakmai tőkebefektető, nagyon érdekelte őket a felfedezés. Velük azonban nem sikerült megállapodnunk, ami utólag szerencsés helyzetnek bizonyult. A Cell cikknek a tengerentúlon is jelentős visszhangja volt, melynek hatására komoly érdeklődők jelentkeztek, így nem nekünk kellett felkutatnunk a potenciális befektetőket, a felfedezés az újdonság erejénél fogva megtette magától. Akikkel most sikerült megkötnünk a megállapodást, februárban jelentkeztek először és egy hosszú, nagyon kemény tárgyalássorozaton keresztül, nagy amerikai ügyvédi irodák által véglegesített szerződést sikerült megkötnünk.

A háttér

Málnási Csizmadia András 2001-ben alapította meg kutatócsoportját az Eötvös Loránd Tudományegyetemen, mely kapcsán számos nemzetközi és hazai díjat nyertek el. A miozin motorfehérjéről szerzett szakmai tapasztalatra és ígéretes fejlesztési ötletekre alapozva hozta létre a Motorpharma Kft. spin-off vállalkozást. A 2011-ben alapított cég a világ több mint 30 országába, illetve a világ 20 legjobban jegyzett egyeteméből 10-nek értékesít kutatási célra saját fejlesztésű innovatív hatóanyagait. Az ERC PoC innovációs pályázat elnyerése után, 2014-től jelentős gazdasági emelkedésbe kezdett a cég, melynek egy fontos mérföldköve az Aditum Bio-val kötött partneri megállapodás.

Mit érdemes tudni a befektetőtársakról és miért különleges az Önök által megvalósított finanszírozási konstrukció?

Az Aditum Bio nevű amerikai befektetőcég lesz a partnerünk, amelyet Joe Jimenez, a Novartis korábbi vezérigazgatója és Mark Fishman, a svájci gyógyszercég klinikai fejlesztési részleg volt elnöke alapított azzal a céllal, hogy egy új klinikai fejlesztési modellt valósítsanak meg a világon. Ennek a teljesen új, hatékonyabb gyógyszerfejlesztési struktúrát létrehozó vállalkozásnak az első befektetési partnere Európában a Motorpharma.

Ha globális szemüvegen át tekintünk erre a magyar sikertörténetre, akkor azt mondhatjuk, hogy az elmúlt években felfutó biotech-sztori egyik hazai megvalósulását látjuk?

Fogalmazhatunk így is. Az elmúlt években és 2020-ban is valóságos biotech boomot láthattunk a világban. Közben arról sem szabad megfeledkezni, hogy az elmúlt 10-15 évben alapjaiban változott meg a gyógyszer hatóanyag- és klinikai fejlesztés. Korábban ugyanis ezeknek a fejlesztéseknek több mint kétharmadát a világ legnagyobb gyógyszergyártó cégei végezték házon belül,

mostanra új trend bontakozott ki: a gyógyszerfejlesztés súlypontja áttevődött az egyetemekről induló startupokba.

Ez több lényeges következménnyel járt, de talán a legfontosabb hatás, hogy jelentősen lerövidítette és hatékonyabbá tette a gyógyszerfejlesztést:

az átlagos 15 éves időtáv mára 6-8 évre csökkent, de könnyen lehet ez 4-6 év.

Ennek eredménye, hogy jelenleg évente közel háromszor annyi új gyógyszer kerül a piacra. A Motorpharma szerződése ehhez a trendhez illeszkedik.

Hogyan működnek együtt a jövőben a társbefektetőkkel?

A szerződés során egy új projektcéget hoztunk létre, melynek igazgatósági tanácsának Joe Jimenez mellett jómagam, a Motorpharma alapítójaként tagja leszek. Az új vállalkozás tulajdonosai a Motorpharma és az Aditum Bio, és ez a közös cég viszi tovább az MPH-220 izomrelaxáns gyógyszerjelölt klinikai fejlesztését. A gyógyszerjelölt fázis-1 vizsgálatának első felét Magyarországon végezzük el, a második szakasza pedig várhatóan már Amerikában valósul meg, majd az ezt követő fázisok is a közös cégben történnek meg. A klinikai fázisokhoz szükséges szakértelmet már az amerikaiak adják.

Milyen kilátásai vannak Ön szerint a készítménynek, mikor valósulhat meg a fázis-3 vizsgálat, vagy egyáltalán a legjobb esetben mikor lehet ebből regisztrált gyógyszer?

A bukás bármikor benne lehet egy szerben, mert a humán tesztelés során bármikor előjöhet mellékhatás.

Az állatkísérleteink azonban azt bizonyítják, hogy ez egy nagyon biztonságos szer,

bár ez nyilván nem biztosíték. Szerintem egy

optimista forgatókönyv esetén öt év alatt lebonyolítható a folyamat, melynek a végső állomása a készítmény regisztrációja lehet.

Az új befektetőtársunknak is ez a célja. A tudományos szakirodalom szerint 10 százalék esély van arra, hogy mindez öt év alatt megvalósul, ugyanakkor az egész projekt kidolgozottsága, a nagyon éles indikáció, a jól lehatárolható egészségügyi probléma, és a magas klinikai szakértelem, amit az Aditum biztosít az esélyek jelentős növelése mellett szól.

Milyen távlati célok vannak a kutatóműhelyben jelenleg zajló alapkutatásokkal, ezekre is ezt a – Motorpharmán keresztül megvalósítható – konstrukciót alkalmazzák majd?

Igen, a célunk az, hogy a csőben lévő projektjeink számára is ezeket a feltételeket biztosítsuk. Nevezetesen, hogy nem azt az Amerikában jelenleg általános irányt akarjuk képviselni, hogy az akadémiai szférából kinőnek különböző startup és spinoff cégek, amelyek a jó projektjeikre jellemzően kockázati tőkebefektetést kapnak, 100-200 fős céggé nőnek, a fejlesztési pénzeket elköltik, ezekből elvégzik a klinikai vizsgálatokat, amelyek végül sikerrel járnak, majd az egész céget felvásárolja egy nagy gyógyszercég, amely végső soron a piacra viszi a készítményt. Ezzel a megoldással szemben számunkra az a cél, hogy a társbefektető és a Motorpharma által közösen, az egy-egy projektre létrehozott spinoff cégek maradjanak viszonylag kicsik, ezek becsatlakoznak a tőkebefektetőnek köszönhetően egy jelentős klinikai vizsgálati hálózatba, ezáltal az infrastruktúrát nem kell minden egyes projektcég esetében felállítani, melynek köszönhetően a folyamat is hatékonyabbá és gyorsabbá válik.

Ebben a rendszerben a mi szemünkben a Motorpharma egy kis fejlesztő cég maradhatna, amely az alapkutatást elviszi a preklinikai fázis végéig, majd a közösen megalapított spinoff cég fogadná a fejlesztési pénzeket

a klinikai kutatások lebonyolítása érdekében és közben az intellektuális érték és így a szabadalom díja a Motorpharmába csatornázódik. Az általunk alapított Motorpharmához így visszaérkező összegeket pedig vissza tudjuk forgatni és ezáltal újabb kutatásokat tudunk indítani. Nyilván ahhoz, hogy az ilyen projektek finanszírozása megoldott legyen közép távon, szükség van arra, hogy a gyógyszerfejlesztéssel kapcsolatos befektetések népszerűek maradjanak. Azt látni kell ugyanis, hogy az elmúlt években a szakmai és pénzügyi tőkebefektetőknél jelentős ütemben halmozódtak a pénzek annak köszönhetően, hogy a befektetésre szánt tőke kereste magának a helyet a világban, főként az Egyesült Államokban, és a biotechnológiai területek felkapottá váltak. Talán mondhatjuk, hogy

ez az a nagy profittal kecsegtető, izgalmas terület, ami az elmúlt évek digitális-, illetve techforradalma után rendkívül mód pezseg.

Nem véletlen például, hogy Amerikában évente több mint 400 biotech céget alapítanak.

Visszagondolva az elmúlt évek jelen gyógyszerjelölt fejlesztésével kapcsolatos döntéseikre, mely volt a legmeghatározóbb pont. Más szóval mit tanácsolna az 5 évvel ezelőtti magának?

Az első fontos szempont, hogy egy magas szintű alaptudományból kell kiindulni, majd találni kell egy olyan betegségcsoportot, amire nincs jelenleg hatásos megoldás és fel kell tenni a kérdést, hogy miért nincs. A harmadik és talán ez a legfontosabb: amikor oda kerül az ember, akkor el kell döntenie: akarom-e ezt csinálni vagy sem. Be kell vállalni egy hatalmas egzisztenciális kockázatot. Az amerikai befektetőkkel folytatott tárgyaláson talán az egyik „trükk” az volt, hogy hitelesnek kell lenni és

nem szabad blöffölni, mert az pillanatok alatt kiderül.

Nagy önbizalommal, de nem nagyképűen kell a partnerekkel tárgyalni. Ebben a helyzetben érdemes belegondolni a másik helyébe: ha te lennél a befektető, te odaadnád magadnak például az 5, 10 vagy 100 millió dollárodat?

elte Málnási-Csizmadia András

Címlapkép és képek: Szekeres Máté/Portfolio

oltás vakcina koronavírus
kórház lélegeztető maszk oxigén getty stock
vulkán láva
kreml oroszország moszkva
Itt az újabb csapás a Brexit miatt - A Nissan mégsem Angliában gyártja az új X-Trailt
washingtondc
Tematikus PR cikk
Díjmentes online előadás
Legális adóelkerülés, TBSZ, NYESZ számlák.
Díjmentes online előadás
Első lépések a tőzsdei befektetés terén.
Portfolio hírlevél
Ne maradjon le a friss hírekről!
Iratkozzon fel megújult, mobilbarát
hírleveleinkre és járjon mindenki előtt.

Eladó új építésű lakások

Válogass több ezer új lakóparki lakás közül Budán, Pesten, az agglomerációban, vagy vidéken.

Infostart.hu

Back-office munkatárs

Back-office munkatárs
2021. december 9.
Agrárszektor Konferencia 2021
2021. december 2.
Waberer's - Első kézből a jövő stratégiája
kórház lélegeztető maszk oxigén getty stock