A legnagyobb gyógyszercégeknek, mint például a Novartis, 1-1 új kutatás-fejlesztési projekt elindításakor a gyógyszerek hosszú ideig tartó kifejlesztése miatt előre kell látniuk a jövőt, hogy mi is az a betegség, amire megoldást kell találni 5-10-15 év múlva. Melyek azok a területek, betegségek, betegségcsoportok, amelyekre most fókuszál ez alapján a Novartis, és miért?
Matt Zeller: A Novartis kutatás-fejlesztési portfóliójának érdekessége, hogy rendkívül átfogó. A Novartis mint gyógyszerfejlesztő cég a betegségek és betegségcsoportok széles körére keres megoldást. Így összességében
a jelenlegi terápiás palettánkkal 800 millió embert érünk el világszerte.
Ha a mostani K+F portfóliónkról beszélünk, akkor azt a kérdést kell feltennünk magunknak, hogy milyen hatást szeretnénk elérni készítményeinkkel a jövőben. Azt vizsgáljuk, hogy melyek azok a kielégítetlen betegigények, amelyek jelen vannak, illetve jelen lesznek a jövőben, és ezeket hogyan tudjuk egyedi terápiás megoldásokkal lefedni.
Hány futó kutatásuk van jelenleg világszerte?
Jelenleg 150 klinikai kutatásunk zajlik globálisan. Ez a szám tartalmazza a nagyon korai stádiumú, induló kutatásainkat, és a már „érett” fejlesztéseinket is. Abban bízunk, hogy ezekkel a K+F projektjeinkkel széles körben tudjuk kielégíteni a betegigényeket világszerte és Magyarországon, minél több ember számára biztosítva hozzáférést az innovatív, úttörő terápiákhoz. Ezzel párhuzamosan pedig nagy hangsúlyt helyezünk a célzott génterápiás kutatásainkra is, amelyek a ritka betegségekkel való globális küzdelem mérföldkövei lehetnek.
Hogy kell elképzelni 1-1 betegségre adott válasz kidolgozását a Novartisnál? Mennyire jellemző a még házon belüli kutatás-fejlesztés, és mennyire jellemző a felvásárlás, akvizíció, ha olyan projekttel találkoznak nemzetközi szinten? Az utóbbi években mik a trendek ezen a téren, inkább a felvásárlások dominálnak?
A választ kontextusba helyezve fontos bemutatni, hogy hogyan is működik nálunk globálisan a kutatás-fejlesztés. A Novartis Institutes for Biomedical Research központunk Cambridge-ben (Massachusetts, Egyesült Államok) működik, a cég központja a svájci Bázelben található, továbbá van egy nagy kutatóintézetünk Sanghajban is. Ez az a három helyszín, amely a cég globális kutatás-fejlesztési tevékenysége szempontjából meghatározó. Ami a kutatás-fejlesztéseink megvalósítását illeti, mindig is a hibrid megoldás volt ránk jellemző, vagyis ugyanúgy vannak házon belüli, mint külsős projektek. Hogy James Bradner-t, a Novartis Institutes for Biomedical Research elnökét idézzem, „nem szenvedünk a ’nem itt találták’ fel szindrómától”. Az a célunk, hogy új megközelítésben gondolkozzunk, új módszertanokat hozzunk be és új gyógyszereket találjunk fel. A Novartis azonban
az elmúlt évtizedekben arra összpontosított, hogy új szintre emelje a kutatás-fejlesztési tevékenységekhez kapcsolódó együttműködéseit:
jelenleg több mint 300 tudományos és 100 ipari szereplővel vagyunk kapcsolatban, és ezek az együttműködések nem csak a hatékonyságunkat növelik, hanem segítenek abban is, hogy hozzáférjünk azokhoz a korai fázisban lévő kutatásokhoz, amelyekről úgy gondoljuk, hogy a betegek javára válhatnak.
Ha már az együttműködő partnereket és azok fontosságát megemlítette, akkor nem mehetünk el amellett a néhány héttel ezelőtti bejelentés mellett, amelyet a Semmelweis Egyetemmel és az Innovációs és Technológiai Minisztériummal közösen tettek. Beavatna bennünket a részletekbe?
Ez egy háromoldalú megállapodás, amely három pillérre épül. Kulcsfontosságú szerepet kapott benne a klinikai kutatás, ahol célunk, hogy kiaknázzuk a digitalizációban rejlő lehetőségeket, és hogy felgyorsítsuk a folyamatokat; a megállapodás másik összetevője a szív- és érrendszeri betegségekhez közelít egészen újszerű módon: a legújabb kutatásokkal összhangban, innovatív adatelemzési, mesterségesintelligencia- és gépitanulás-alapú megoldások segítségével, valamint a betegek és az egészségügyi dolgozók edukációjával szeretnénk áttörést elérni a betegséggel való küzdelemben Magyarországon. A harmadik eleme az együttműködésnek pedig kifejezetten a génterápia előmozdítására irányul.
Pontosan milyen területeken?
A génterápia jelenleg a tudomány és az innováció egyik legizgalmasabb szelete Magyarországon és szerte a világon is.
Magyarország számára ez a terület azért lesz kifejezetten izgalmas, mert az együttműködés nyomán, az innovációs ökoszisztéma kulcsfontosságú szereplőinek összekapcsolásával képesek leszünk nemzetközi jelentőségű eredményeket elérni a sejt- és génterápia előmozdításában az SMA (gerinceredetű izomsorvadás) és a genetikai eredetű szembetegségek területén. A gyógyszeripari innováció és a népegészségügyi hatás egyszerre prioritás számunkra; ennek lehetséges össztársadalmi hatásának az ismeretében mondhatjuk, hogy a kardiovaszkuláris területen tervezett együttműködésünk jelentőségét nehezen lehet túlértékelni. Köztudomású ugyanis, hogy ez az egyik legnagyobb betegségcsoport és népegészségügyi probléma Magyarországon. Szemléltetésképpen mondok erre számokat: minden nyolcadik percben meghal egy magyar ember szív- és érrendszeri betegségben; évente összesen több mint 60.000 haláleset történik ezzel összefüggésben, és az egészségügyi kiadások jelentős részét a szív- és érrendszeri betegségek teszik ki. Erről az oldalról is mindenképpen indokolt a közös programunk elindítása. A program ezen pillérjének célja, hogy az első három évben 50 ezer beteget érjünk el, és új módszereket azonosítsunk a kardiovaszkuláris betegségek megelőzésére és kezelésére országos szinten. Ilyen horderejű népegészségügyi program alapító résztvevőjének lenni gyógyszercégként egyedülálló és történelmi jelentőségű feladat.
Hogyan oszlanak meg a befektetés költségei, erőforrásigényei az egyes szereplők között?
Mindhárom együttműködő partner hozzájárul bizonyos erőforrásokkal, legyen szó pénzügyi erőforrásokról, vagy szakemberei idejét, kapacitását teszi a program mögé. Jelenleg a megvalósítási tervezés folyamatában vagyunk.
Mennyire jellemzőek az ilyen együttműködések a Novartis részéről, mennyire különleges ez a magyarországi projekt?
A Novartis az elmúlt két-három évben arra a kérdésre kereste a választ, hogy hogyan tudna másképp együttműködni az egészségügyi ökoszisztéma szereplőivel a világ minden táján. Ez különböző együttműködések és befektetések formájában valósul meg a cégcsoportnál. Az egyik legnagyobb sajtóvisszhangot kiváltó együttműködésünk az volt, amikor két évvel ezelőtt a londoni NHS-szel léptünk partnerségre, szintén a szív- és érrendszeri betegségek hatékonyabb kezelése érdekében. A célunk az volt, hogy mérsékeljük a szívrohamok, a stroke-ok és az ebből kialakuló halálozás kockázatát.
Sok hasonló együttműködés van folyamatban, de
büszkén mondhatom, hogy Magyarország az elsők között van az Európai Unióban, ahol ilyen szintű együttműködést jelentettünk be.
Kiemelten fontosnak látjuk azt is, hogy együttműködő partnerünk, a Semmelweis Egyetem az egyik legfontosabb kutatóintézet Közép-Kelet-Európában.
Ez az új program egy tökéletes pilot program lesz, ahol olyan dolgokat próbálhatunk ki, mint a mesterséges intelligencia, a gépi tanulás, az oktatás új módszerei, új eszközök, új rendszerek, új programok és új kampányok.
És miközben útjára indítjuk a programot, a háttérben folyamatosan elemezzük az adatokat, így látni fogjuk, mi az, ami működik, mi az, ami nem.
Maradva a Novartis és Magyarország kapcsolatánál. Legutóbb akkor volt a figyelem középpontjában idehaza a cég, amikor a Novartis génterápiás kezelése megkapta az állami befogadást.
Így van, nagyon fontos állomás volt, hogy a magyar betegek is hozzáférnek a legújabb terápiákhoz. Egy ilyen befogadással egyértelművé válik, hogy az úttörő terápiáink milyen hatást tudnak gyakorolni a betegekre, mert az SMA betegség által érintett családok számára ez egy rendkívül megterhelő betegség. A génterápiára épülő kezeléssel viszont lehetőségünk van arra, hogy átprogramozzuk a hibás gént.
Ez is egy erős bizonyíték arra, hogy a génterápiáknak óriási jelentősége lehet a jövőben?
Ugyan ma még sokak számára
a génterápia a tudományos fantasztikum kategóriájába tartozik, a génterápia már jelen van és rendkívüli hatású lehet a betegek kezelésben.
A Novartis nemzetközi szinten 9,5 milliárd dollárt fektet kutatás-fejlesztésbe, ami számos betegségre kiterjed. Igaz, hogy ezek a célzott terápiák elsősorban ritka betegségek kezelésére szolgálnak, emiatt csak néhány családra vannak hatással, azonban ezek a készítmények az érintett családok egész életét megváltoztathatják; nem beszélve arról, hogy a területek, amelyekbe jelentős erőforrásokat fektetünk, azt a lehetőséget hordozzák, hogy a jövőben még több beteget lássunk el.
Hogyan lehet pozícionálni a Novartis magyarországi leánycégét a cégcsoporton belül és az idehaza működő gyógyszercégek között?
A hazai árbevétel szempontjából a legnagyobb gyógyszeripari vállalatról beszélünk,
és jelenleg is azon dolgozunk, hogy hogyan játszhatnánk nagyobb szerepet a magyarországi egészségügyi ökoszisztéma fejlesztésében.
Jelenleg 3 milliárd forintot fektetünk be Magyarországon klinikai vizsgálatokba éves szinten,
a hazai összes klinikai vizsgálat 10%-a Novartishoz köthető, ez jól illusztrálja a súlyunkat. Magyarország az egyik legfontosabb ország Közép- és Kelet-Európában a Novartis számára. Azt tapasztaljuk, hogy itt valódi elkötelezettség van a késői és korai fázisú kutatások iránt. A magyar infrastruktúra és egészségügyi ökoszisztéma még mindig versenyképes a klinikai vizsgálatok terén.
Milyen trendeket látnak a klinikai kutatások terén és ezekbe hogyan illeszkedik Magyarország?
Általánosan megfigyelhető jelenség, hogy
a klinikai vizsgálatok is egyre inkább digitalizálódnak,
egyre kevesebb a személyes fizikai kontaktus, és egyre nagyobb jelentősége van az adatbázisoknak. Ez egy globális trend, ennek hatása alól Magyarország sem tudja kivonni magát. Épp az általunk kötött háromoldalú partnerségi megállapodás lesz alkalmas arra, hogy Magyarország is felzárkózzon, hozzáférjen a legújabb technológiákhoz, amelyek meghatározzák a kutatások jövőjét. Az adatok rendelkezésre állása és az adatbázisok szempontjából a magyarországi EESZT és a nemrég bejelentett eMedsol platform különösen fontos szereppel bír: ezek együttesen egy olyan nemzeti adatkincset alkotnak, amely nagymértékben segíthetik a betegellátást és az egészségügyi szakemberek koordinációját a jövőben. Az lenne az igazán fontos, hogy az adatokban rejlő lehetőségek jelentőségét mindenki felismerje, és például a betegek is bátran használják, de az orvosokat is be kell vonni ebbe a folyamatba. A cél az lenne, hogy ezekben a digitális rendszerekben rejlő lehetőségeket minél jobban kiaknázzuk.
A digitalizálás azt is jelenti egyúttal, hogy kevesebb papírmunkával, adminisztrációval jár a folyamat, és ezzel időt is nyerünk. Mindezek mellett az okoseszközök is forradalmasították a digitális nyomon követés lehetőségét, nincs szükség annyi fizikai találkozóra az orvos-beteg viszonylatban sem.
És el is érkeztünk egy másik kritikus, az egészségügy jövőjét akár meg is határozó trendhez, a telemedicina kérdéséhez. Ezen a területen hogyan látja Magyarországot?
A Covid-járványnak köszönhetően nagyot lépett előre a távmedicina tekintetében Magyarország. Azt is megtapasztaltuk, hogy az elmúlt két évben a döntéshozók megtették a szükséges lépéseket és kialakították az ehhez szükséges jogszabályi környezetet. Azt látom, hogy van erőfeszítés, befektetés a döntéshozók részéről, viszont a másik fontos kérdés, hogy az egészségügyre allokált forrásokat, legyen az pénzügyi vagy más erőforrás, hogyan tudjuk úgy elosztani, hogy az a legnagyobb pozitív hatást fejtse ki a betegek életére.
Talán azt is mondhatjuk, hogy azért is van ilyen kényszer, mert az egészségügy az a terület, amire sohasem elég a pénz, mindig lehetne több.
Így van, a pénzügyi korlátok minden országban jelen vannak, amikor szóba kerül az egészségügyi kassza. Magyarország helyzete ebben a tekintetben nem egyedülálló. Szembe kell nézni az öregedő népességgel, de fel is kell ismerni az új lehetőségeket, amelyeket a technológiai váltás hozott el. Manapság nagy szükség van új megközelítésekre, új ötletekre, monitorozni kell, mi működik és mi nem, ezzel együtt pedig mindig oda kell irányítanunk a forrásokat, ahol a legnagyobb hatással tudunk lenni. A cél, hogy egy befektetett forintból a legnagyobb egészségnyereséget érjük el a társadalom számára.
Az egészségügyi kasszák tehát korlátosak, de közben a fejlesztések, kutatások, termékek nem lesznek olcsóbbak. Hogy lehet feloldani ezt az ellentmondást?
Valóban minden egyre drágább: a nyersanyagok, a munkaerő, a technológia, a szakemberek. Közben a gyógyszeripar, mint szektor sikere eddig is abból fakadt, hogy képes volt megtalálni azokat a területeket, amelyek 10-15 év múlva nagy hatást gyakorolnak. Ez soha nem volt könnyű, de mostanra talán még nehezebb megtalálni azokat a pontokat, amelyekkel jelentős hatást lehet gyakorolni az emberekre. Ezek pedig még nagyobb kockázatvállalást és befektetéseket igényelnek a cégek részéről.
Címlapkép forrása: Novartis
